中国中山大学黄军就等人首次成功修改人类胚胎的一个基因，阻止这一基因上的突变导致地中海贫血症

　　哈佛大学研究人员一次性敲除猪细胞中62个逆转录病毒基因，为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望

　　核心提示

　　美国《科学》杂志评选的2015年十大科学突破，被业内誉为“基因剪刀”的CRISPR基因组编辑技术当选头号突破。

　　《科学》杂志执行新闻编辑约翰·特拉维斯说，这是一个“前所未有的选择”，因为这项技术过去两次入选《科学》年度十大突破，2015年更“晋升”到头号突破。

　　2015年底，“基因剪刀”成为《科学》和《自然》杂志双双关注的年度焦点。

　　几千年来，人类一直在改造大自然。现在，有了被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因组编辑技术，人类有望以前所未有的能力改造自身。这项技术问世仅3年，就已被全世界生物医学实验室和制药企业广泛应用。科研人员相信，在CRISPR的推动下，一场生物医学领域的革命正在到来。

　　基于CRISPR展现出的巨大能力，美国《科学》杂志在2012年和2013年两次把它评为十大突破，今年更是把它选为“年度头号突破”。关于这项技术的历史定位，斯坦福大学生物伦理学家汉克·格里利对《纽约客》杂志说，它是“遗传学里的福特T型车”，“福特T型车不是第一辆小汽车，但它改变了我们驾驶、工作和生活的方式。CRISPR（也不是第一种基因组编辑技术，但它）让困难的过程变得便宜可靠，有着令人难以置信的精确度”。

　　今年，CRISPR技术在多个方向迈出意义重大的一步。

　　首先，成功打造“基因驱动”系统。“基因驱动”意指将从外部引入的基因快速在群体中扩散，被认为具有非常广阔的应用前景，如根除疟疾、登革热等虫媒疾病、消灭或控制入侵物种等。今年11月，美国科学家宣布利用这种系统研制出一种携带抗疟疾基因并能将该基因传给后代的转基因蚊子。

　　其次，中国中山大学黄军就等人今年4月披露，首次利用CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因，阻止这一基因上的突变导致地中海贫血症。

　　第三，哈佛大学研究人员利用CRISPR技术一次性敲除猪细胞中62个逆转录病毒基因，从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关，为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望。

　　内源性逆转录病毒是嵌在细胞内基因组的病毒，在猪身体里不会有毒性。但当猪的细胞和人的细胞接触时，这种病毒会从猪的基因组“跳”到人的基因组中。异种病毒传播最典型的例子就是艾滋病病毒从灵长类动物传播到人类。因此，内源性逆转录病毒成为人体移植利用猪器官面临的一个重大医疗风险问题。

　　美国哈佛大学等机构的研究人员利用名为CRISPR－Cas9的基因剪刀技术，敲除了猪基因组中可能的致病基因。参与研究的杨璐菡说：“这个工作扫除了这个领域最大的安全障碍，也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。”

　　CRISPR由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白Cas9，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导RNA（核糖核酸）。一些科学家用灭活版本的Cas9蛋白与向导RNA结合，改造出只有精确定位功能的CRISPR技术，可用来关闭或打开几乎任何单个基因，或者精细地调控它们的活跃程度。这也被视为令人激动的一个研究方向。

　　CRISPR技术让过去许多不可能的想法变成可能，但它也是一把双刃剑，既能帮助修改致病突变、预防出生缺陷，也预示着在遥远的未来，父母可以按“订单”生育孩子，而“定制婴儿”是许多人认为不应跨越的界限。例如，尽管中山大学黄军就利用CRISPR技术成功修改人类胚胎基因时使用的是医院丢弃的异常胚胎，而且没有活性，但这一消息仍引发争议与批评，一些人由此呼吁暂缓甚至禁止基因编辑研究。